آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،
سازمان غذا و دارو بررسی منفی یک داروی آزمایشی را برای بیماری ناتوان کننده معروف به بیماری لو گریگ منتشر کرده است.
واشنگتن – پس از ماه‌ها لابی‌گری توسط حامیان بیمار و درخواست تایید، روز دوشنبه، تنظیم‌کننده‌های بهداشت فدرال یک بررسی منفی از یک داروی آزمایشی تحت نظارت دقیق برای بیماری ناتوان‌کننده معروف به بیماری لو گریگ منتشر کردند.
داروی Amylyx Pharmaceuticals به دلیلی برای بیماران مبتلا به بیماری مرگبار عصبی ALS، خانواده‌های آنها و اعضای کنگره که در فشار دادن FDA به این دارو ملحق شده‌اند، تبدیل شده است.
اما تنظیم‌کننده‌ها در یک بررسی گفتند که مطالعه کوچک این شرکت به دلیل داده‌های از دست رفته، اشتباهات در ثبت‌نام بیماران و سایر مشکلات «قانع‌کننده نبود». روز چهارشنبه، هیئتی از مشاوران FDA رای غیرالزام آور در مورد اینکه آیا این دارو ضمانت تایید دارد یا خیر، خواهد گرفت.
این نشست به‌عنوان شاخصی از رویکرد FDA به داروهای آزمایشی با داده‌های ناقص و توانایی آن در مقاومت در برابر فشار خارجی به دقت مورد بررسی قرار می‌گیرد.
موضع منفی FDA در مورد این دارو سناریوی پرتنشی را در جلسه عمومی روز چهارشنبه ایجاد می کند، جایی که قرار است ده ها بیمار و مدافع ALS سخنرانی کنند. آژانس قبل از تصمیم گیری نهایی در مورد دارو، که تا ژوئن پیش بینی می شود، نظرات هیئت مشاوره خود را در نظر خواهد گرفت.
ALS یا اسکلروز جانبی آمیوتروفیک سلول های عصبی مورد نیاز برای راه رفتن، صحبت کردن، بلعیدن و – در نهایت – تنفس را از بین می برد. هیچ درمانی وجود ندارد و بیشتر افراد در عرض سه تا پنج سال می میرند.
داروی Amylyx ترکیبی از دو داروی قدیمی است: یک داروی تجویزی برای اختلالات کبدی و یک مکمل غذایی مرتبط با طب سنتی چینی. Amylyx این ترکیب را به ثبت رسانده است و می گوید این مواد شیمیایی به محافظت از سلول ها در برابر مرگ زودرس کمک می کنند.
اما بازبینان FDA دریافتند که این دارو در یک مطالعه در مرحله میانی با 137 بیمار، که با مشکلات پیاده سازی و تجزیه و تحلیل مواجه بود، «فقط تأثیر متوسطی» بر کاهش پیشرفت بیماری داشت. به طور معمول، تأیید FDA به دو مطالعه بزرگ یا یک مطالعه با تأثیر «بسیار متقاعدکننده» بر بقا نیاز دارد.
طبق سند FDA، تنظیم‌کننده‌ها به شدت «پیشنهاد کرده‌اند» Amylyx یک آزمایش بزرگ و در اواخر مرحله را برای تعیین اثربخشی دارو قبل از استفاده انجام دهد. این مطالعه قرار است در سال 2024 به پایان برسد.
پس از بحث‌های بیشتر، Amylyx تصمیم گرفت قرص خود را بر اساس داده‌های بقای جمع‌آوری‌شده پس از مطالعه اولیه، برای تایید ارسال کند. این شرکت گفت که نشان می‌دهد بیمارانی که این دارو را مصرف کرده‌اند، حدود ۶ ماه بیشتر از افرادی که از قرص‌های ساختگی استفاده می‌کنند، عمر می‌کنند.
اما FDA می گوید که داده ها به دلیل مشکلات ردیابی شرکت کنندگان در مطالعه برای چندین سال غیر قابل اعتماد است.
نشست روز چهارشنبه اولین باری است که FDA پس از نادیده گرفتن توصیه های آن در ژوئن گذشته و تایید داروی آلزایمر بایوژن، آدوهلم، این پانل مشاوره را تشکیل می دهد. سه عضو هیئت به دلیل این تصمیم بحث برانگیز استعفا دادند و بازرسان کنگره تحقیقاتی را در مورد مدیریت FDA در مورد بازنگری دارو آغاز کردند. همانطور که در مورد فعلی، FDA با فشار شدید گروه های بیمار برای اعطای مجوز مواجه شد.
در حال حاضر، تنها دو داروی مورد تایید FDA برای ALS وجود دارد که اثربخش‌تر از آنها چند ماه طول عمر را افزایش می‌دهد.
انجمن ALS، که به تامین مالی تحقیقات Amylyx کمک کرد، گفت که بررسی FDA “سرعت و شدت ALS و گزینه های درمانی معدود موجود را در نظر نمی گیرد.”
دکتر جفری روتشتاین از دانشگاه جانز هاپکینز گفت: “این یک بیماری یکسان کشنده است، بنابراین هر دارویی که این مزیت را نشان دهد – و حتی اگر آن فایده متوسط باشد – برای بیمارانی که یک راه رو به جلو با این بیماری دارند: مرگ فوق العاده است.” به ثبت نام بیماران در مطالعه Amylyx کمک کرد.
سهام داروساز مستقر در کمبریج در ماساچوست در معاملات صبحگاهی پس از بررسی FDA بیش از 50 درصد سقوط کرد.
———
بخش بهداشت و علم آسوشیتدپرس از بخش آموزش علوم موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می‌شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
