آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،
واشنگتن — هنگامی که بیماران با یک بیماری لاعلاج دست و پنجه نرم می کنند و می خواهند به یک داروی آزمایشی دسترسی داشته باشند، تنظیم کننده ها قبل از تایید چه مقدار شواهد دال بر اثربخشی آن نیاز دارند؟
این سوال پشت بسیاری از سخت ترین تصمیمات سازمان غذا و دارو، از جمله تایید بحث برانگیز Aduhelm در سال گذشته است. بسیاری از کارشناسان – از جمله مشاوران خارجی خود آژانس – می گویند که داروی آلزایمر بعید است به بیماران کمک کند.
کمتر از یک سال بعد، آژانس ممکن است به زودی داروی دیگری را برای یک بیماری مرگبار عصبی بر اساس داده های جزئی که توسط متخصصان مورد بحث است، تأیید کند. FDA هفته آینده برای بررسی علنی شواهد حاصل از یک مطالعه کوچک و در مرحله میانی داروی Amylyx Pharmaceuticals برای ALS یا اسکلروز جانبی آمیوتروفیک تشکیل جلسه می‌دهد.
به گفته این شرکت، تنظیم‌کننده‌ها سال گذشته به Amylyx گفتند که باید قبل از دریافت تاییدیه، یک مطالعه بزرگ و تاییدی انجام دهد. اما پس از ماه‌ها لابی‌گری شدید بیماران ALS و نمایندگان آنها در کنگره، آژانس اعلام کرد که می‌تواند این دارو را بر اساس مطالعه کوچک‌تر ارائه کند.
این تغییر به قدری ناگهانی بود که حتی برخی از پزشکان را که به مطالعه این درمان کمک کردند، شگفت زده کرد، که به نظر می رسد روند کاهشی بیماران را کاهش می دهد.
دکتر جفری روتشتاین از دانشگاه جانز هاپکینز گفت: «اثر وجود دارد، اما یک هومران نیست». “آیا واقعا کار می کند؟ من نمی دانم. به همین دلیل است که من دوست دارم مطالعه دوم را ببینم.
FDA به طور سنتی به دو مطالعه بزرگ و در مراحل آخر برای تایید نیاز دارد. برای بیماری های کشنده ای مانند سرطان، یک مطالعه که نتایج اولیه امیدوارکننده را نشان می دهد اغلب پذیرفته می شود.
تصمیم Amylyx در حالی اتخاذ می‌شود که بازرسان دولتی به تأیید آدوهلم می‌پردازند، از جمله اینکه آیا آژانس تحت فشار گروه‌های آلزایمر و منافع دارویی است یا خیر.
کارشناسانی که تصمیم‌گیری FDA را مطالعه می‌کنند، الگوی نگران‌کننده‌ای را مشاهده می‌کنند که در آن آژانس تحت محاصره دائماً برای پذیرش شواهد ضعیف‌تر تحت فشار قرار می‌گیرد، که به اعتبار علمی آن لطمه می‌زند و راه را برای درمان‌های ناکارآمد باز میکند.
دکتر جوزف راس از دانشگاه ییل گفت: “این چیزی است که بسیاری از مردم از نظر سابقه تایید FDA Aduhelm در مورد آن نگران بودند.” «آنها اساساً در برابر فشارهای صنعت و حمایت از بیمار تسلیم شدند، نه اینکه از علم پیروی کنند.»
یکی از سخنگویان FDA با استناد به قوانین آژانس از بحث در مورد بررسی خودداری کرد، اما خاطرنشان کرد که ارسال Amylyx “تعیین کننده ماهیت برنامه نیست.” FDA بررسی اولیه خود را از دارو قبل از جلسه چهارشنبه منتشر خواهد کرد.
تفاوت های مهمی بین این دو دارو وجود دارد. FDA داروی آلزایمر را بر اساس معیارهای آزمایشگاهی تأیید کرد که نشان می‌دهد این دارو به کاهش زوال شناختی کمک میکند، حتی اگر مطالعات شرکت نتوانست سود قابل توجهی برای بیمار نشان دهد. در مورد داروی Amylyx، بیماران ALS بهبود قابل اندازه‌گیری را نشان دادند، اما این درمان تأثیری بر نتایج آزمایشگاهی نداشت.
با توجه به این مزیت برای بیمار، طرفداران استدلال می کنند که FDA باید درمان Amylyx را تایید کند.
ALS که به عنوان بیماری لو گریگ نیز شناخته می شود، سلول های عصبی مورد نیاز برای راه رفتن، صحبت کردن، بلعیدن و – در نهایت – تنفس را از بین می برد. هیچ درمانی وجود ندارد و بیشتر افراد در عرض سه تا پنج سال می میرند.
داروی Amylyx ترکیبی از دو ماده دارویی قدیمی است: یک داروی تجویزی برای اختلالات کبدی و یک مکمل غذایی مرتبط با طب باستانی چینی. Amylyx مستقر در کمبریج، این ترکیب را ثبت اختراع کرده است و می گوید این مواد شیمیایی با هم کار می کنند تا از سلول ها در برابر مرگ زودرس محافظت کنند. (بنیانگذاران آن درخواست مصاحبه برای این داستان را رد کردند.)
برخی از بیماران ALS در حال حاضر هر دو قرص را مصرف می کنند. تأیید FDA احتمالاً بیمه‌گران را مجبور میکند که این درمان را پوشش دهند.
در یک مطالعه 137 بیمار، افرادی که این دارو را مصرف می کردند، 25 درصد کندتر از افرادی که دارونما مصرف می کردند، پیشرفت کردند، همانطور که در یک پرسشنامه 48 نقطه ای اندازه گیری شد که عملکردهایی مانند راه رفتن، دست خط و بلع را ردیابی می کند. تفاوت در امتیازات – 2.3 امتیاز – از نظر آماری معنی‌دار بود، اما کارشناسان در معنای آن برای بیماران متفاوت هستند.
دکتر کاترین لومن-هورث از دانشگاه کالیفرنیا سانفرانسیسکو گفت که کاهش حتی یک امتیاز می تواند قابل توجه باشد.
لومن-هورث، که در این تحقیق شرکت نداشت، گفت: «این تفاوت بین اینکه بتوانید خودتان را تغذیه کنید یا خودتان را تغذیه نکنید، است.
یک سرمقاله ژورنال پزشکی نیوانگلند نتایج را «افزاینده» و «متوسط» خواند و مطالعات طولانی‌تر و بزرگ‌تری را توصیه کرد.
تصمیم FDA سال‌ها دورتر ظاهر شد، اما نتایج کارزاری را از سوی گروه‌های بیمار آغاز کرد که با طوماری آغاز شد و از آژانس خواست تا اقدام کند. هنگامی که به نظر می رسید FDA موضع خود را در مورد دارو در سپتامبر تغییر داد، طرفداران اعتبار را به خود اختصاص دادند.
برای افرادی که مبتلا به ALS هستند، منطق واضح است: هر دارویی که بتواند عمر را افزایش دهد یا بهبود بخشد ارزش امتحان کردن را دارد.
FDA تنها دو روش درمانی را برای ALS تایید کرده است. داروی مؤثرتر عمر را چندین ماه افزایش می دهد و بسیاری از کارشناسان می گویند که داروی آمیلیککس احتمالاً فواید مشابهی را نشان می دهد.
لری فالیونا که در سال 2017 مبتلا به ALS تشخیص داده شد، گفت: “وقتی با انتخاب هیچ چیز مواجه می شوید، مطمئناً فرصتی می خواهید تا هر چیزی را امتحان کنید که می تواند به شما کمک کند.” او قرار است در جلسه هفته آینده FDA سخنرانی کند.
این پدر 53 ساله، پدر دو فرزند، به جمع 12 بیمار دیگر ملحق شد و از FDA برای تایید داروی Amylyx در یک “جلسه گوش دادن” آنلاین در ماه مه گذشته درخواست کردند.
این جلسه توسط انجمن ALS سازماندهی شد که 2.2 میلیون دلار در تحقیقات Amylyx سرمایه گذاری کرد. این گروه – یکی از ذینفعان اصلی کمپین جمع آوری کمک های مالی ویروسی “چالش سطل یخ” در سال 2014 – در صورت تایید دارو می تواند تا 3.3 میلیون دلار درآمد دریافت کند.
این انجمن می‌گوید که چنین ترتیباتی در بین سازمان‌های غیرانتفاعی که بودجه تحقیقاتی را تأمین می‌کنند و عواید آن صرف مطالعات بیشتر می‌شود، استاندارد است. این گروه در بیانیه‌ای گفت، بندهای بازپرداخت یکی از راه‌های کمک به ارائه «درمان‌های مؤثر به بازار در سریع‌ترین زمان ممکن» است. این موسسه اضافه کرد که اگر این دارو بی خطر و موثر نباشد، از تایید آن حمایت نمی کند.
در طول جلسه استماع، دکتر پاتریزیا کاوازونی، رئیس سازمان غذا و دارو، موضع دیرینه آژانس را تکرار کرد: اگر داروسازان معیارهای بیولوژیکی بهتری را برای نحوه عملکرد داروهای خود ایجاد کنند، آژانس می تواند از آنها برای سرعت بخشیدن به تاییدیه ها استفاده کند.
مقیاس 48 درجه ای مورد استفاده توسط Amylyx استاندارد تحقیقات ALS است، اما برخی از کارشناسان قابلیت اطمینان آن را زیر سوال می برند. به عنوان مثال، گزارش بهبود عملکرد بیماران حتی با کاهش قدرت عضلانی غیرمعمول نیست.
چند هفته بعد، کاوازونی به کمیته فرعی مجلس نمایندگان احضار شد. در طول جلسه پنج ساعته، که توسط مدافعان بیمار درخواست شد، قانونگذاران او را در مورد وضعیت داروی آمیلیککس تحت فشار قرار دادند.
بنیانگذاران یک گروه دیگر از بیماران، I AM ALS نیز شهادت دادند. برایان والاک و همسرش ساندرا آبرووایا در کاخ سفید اوباما کار می‌کردند و گروه خود را پس از تشخیص والاچ در سال 2017 به ALS تشکیل دادند. این سازمان غیرانتفاعی به سرعت به یک نیروی سیاسی در واشنگتن تبدیل شده است و قوانینی را از طریق کنگره ارائه می کند که از جمله موارد دیگر، FDA را ملزم به تدوین یک برنامه پنج ساله برای تسریع توسعه دارو برای ALS و شرایط مشابه می کند.
آنها در شهادت مشترک خود که توسط Abrevaya خوانده شد، از قانونگذاران خواستند که از جانب بیماران مداخله کنند: “پاسخ بسیار ساده است: FDA را وادار کنید با فوریت و انعطاف نظارتی که وعده داده بود عمل کند.”
سخنگوی I AM ALS این ایده را رد کرد که این گروه “به FDA می گوید که چه کاری انجام دهد.”
ترزا گارنر گفت: «ما در تلاش برای تحت فشار قرار دادن FDA نیستیم. ما روند استاندارد را دنبال می‌کنیم و فقط مطمئن می‌شویم که FDA و کمیته مشورتی آن از افرادی که با این بیماری زندگی می‌کنند بشنوند.
هیئت مشورتی FDA متشکل از کارشناسان خارجی جلسه چهارشنبه همان جلسه ای است که علیه Aduhelm رای داد. FDA توصیه های خود را نادیده گرفت و دارو را تأیید کرد و باعث شد سه عضو استعفا دهند.
با توجه به اینکه همان دانشمندان و رهبری سازمان غذا و دارو بر Amylyx نظارت می کنند، انتظار می رود تایید شود.
روتشتاین، محقق جانز هاپکینز، قصد دارد این دارو را برای بیمارانش تجویز کند. اما او همچنان دوست دارد داده های بیشتری را ببیند.
او گفت: “من ترجیح می دهم FDA برای دو آزمایش صبر کند.” “بیماران خواهند گفت، “تو مرا از دارو محروم می کنی.” و ضد آن این است: “ممکن است شما را از دارویی که موثر نیست محروم کنم.”
———
متیو پرون را در توییتر دنبال کنید: @AP—FDAwriter
———
بخش سلامت و علوم آسوشیتدپرس از بخش آموزش علوم موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می‌شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
