آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،
واشنگتن — داروی مورد بحث برای بیماری لو گهریگ روز پنجشنبه تاییدیه ایالات متحده را به دست آورد.
سازمان غذا و دارو، داروی Amylyx Pharmaceuticals را بر اساس نتایج یک مطالعه کوچک و در مرحله میانی تایید کرد که در آن بیماران مبتلا به این بیماری ناتوان کننده به نظر می رسید کندتر پیشرفت می کنند و چندین ماه بیشتر زنده می مانند. به طور معمول، FDA برای تأیید به دو مطالعه بزرگ یا یک مطالعه با نتایج بقای «بسیار متقاعدکننده» نیاز دارد.
دکتر بیلی دان، مدیر داروهای نورولوژی FDA در بیانیه ای گفت: “این تایید گزینه درمانی مهم دیگری را برای ALS ارائه می دهد، یک بیماری تهدید کننده زندگی که در حال حاضر هیچ درمانی ندارد.”
این دارو، Relyvrio، سومین داروی مورد تایید ایالات متحده برای اسکلروز جانبی آمیوتروفیک یا ALS است که سلول‌های عصبی مورد نیاز برای عملکردهای اساسی مانند راه رفتن، صحبت کردن و بلع را از بین می‌برد. حدود 20000 نفر در ایالات متحده با این بیماری زندگی می کنند.
بررسی FDA به نقطه عطفی در بحث‌های گسترده‌تر درباره آژانس نظارتی تبدیل شده است، از جمله اینکه چقدر باید در هنگام بررسی داروهای بیماری‌های کشنده انعطاف‌پذیر باشد و چقدر باید به درخواست‌های بیماران و دیگر صداهای بیرونی اهمیت دهد.
دکتر کاترین لومن-هورث، متخصص ALS در دانشگاه کالیفرنیا سانفرانسیسکو گفت: “من فکر می کنم که این نشان دهنده توانایی FDA برای آسان بودن است و من فکر می کنم که نشان دهنده سرسختی زیادی از جانب بیماران و طرفداران ALS است.” این شرکت واقعاً تلاش کرد تا تمام تلاش خود را انجام دهد تا این داروی بالقوه امیدوارکننده را در اختیار بیماران قرار دهد.»
داروی Amylyx جدیدترین دارو در رشته ای از داروهای عصبی است که علیرغم داده های اثربخشی مشکوک تاییدیه FDA را کسب کرده است. این آژانس هنوز با دو تحقیق دولتی در مورد تایید داروی آلزایمر Aduhelm در سال گذشته مواجه است، که هنوز نشان داده نشده است که این بیماری را کاهش دهد.
FDA در یک یادداشت آنلاین که در آن تصمیم خود را خلاصه میکند، گفت: «انعطاف‌پذیری نظارتی» برای تأیید Relyvrio مناسب است، «با توجه به ماهیت جدی و تهدیدکننده زندگی ALS و نیاز برآورده‌نشده قابل توجه».
آخرین تایید مسیری بسیار پرتلاطم را دنبال کرد، از جمله دو بررسی منفی توسط دانشمندان داخلی FDA، که نتایج شرکت را “مرز” و “غیر متقاعدکننده” نامیدند. گروهی از مشاوران خارجی در ماه مارس از این نظر منفی حمایت کردند و با رای محدود به این دارو رای دادند.
اما FDA با فشار شدید بیماران ALS، طرفداران و اعضای کنگره مواجه شده است. در هفته های اخیر آژانس بیش از 1300 نظر مکتوب از جامعه ALS در حمایت از درمان دریافت کرده است.
زمانی که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) آنها را در ماه اوایل ماه برای بررسی مجدد داروی Amylyx تشکیل داد، این فوران کمک کرد. بار دوم، آنها از دارو حمایت کردند، 7-2. این رای الزام آور نبود، اما به نظر می رسید که در را برای تایید FDA باز کند.
چند نفر از اعضای پانل گفتند که در جلسه ای که در آن یکی از مقامات FDA درخواست کرد – و Amylyx تأیید کرد – که اگر یک مطالعه گسترده و مداوم سود آن را تایید نکرد، شرکت داوطلبانه داروی خود را از بازار خارج می کند، به آنها اطمینان داده شد.
انتظار می رود این مطالعه 600 بیمار در سال 2024 نتایج را گزارش کند.
اما کارشناسان به مشکلات بالقوه بسیاری در چنین تعهد غیر رسمی اشاره کرده اند. FDA و شرکت ممکن است در مورد اینکه آیا اطلاعات نهایی از دارو پشتیبانی می کند یا خیر، اختلاف نظر داشته باشند. یا شرکتی که دارو را در آینده خریداری می کند، ممکن است احساس کند به تعهد Amylyx متعهد نیست.
داروی مبتنی بر پودر ترکیبی از دو ماده قدیمی است: یک داروی تجویزی برای اختلالات کبدی و یک مکمل غذایی مرتبط با طب سنتی چینی. Amylyx مستقر در کمبریج، ماساچوست، این ترکیب را به ثبت رسانده است و می گوید این مواد شیمیایی با هم کار می کنند تا از سلول ها در برابر مرگ زودرس محافظت کنند.
به گفته پزشکان، برخی از بیماران ALS در حال حاضر هر دو دارو را جداگانه مصرف می کنند، گاهی اوقات به گفته پزشکان، 5000 دلار در ماه برای جزء نسخه می پردازند. انتظار می رود تایید FDA شرکت های بیمه را مجبور به پوشش داروهای Amylyx کند.
Amylyx فوراً قیمت روز پنجشنبه را فاش نکرد اما گفت که قصد دارد این اطلاعات را در تماسی با سرمایه گذاران صبح جمعه اعلام کند. در کانادا، جایی که این دارو در ماه ژوئن تأیید شد، این شرکت قیمتی معادل 165000 دلار پیشنهاد کرده است.
یک گروه خارجی که اثربخشی هزینه درمان های جدید را تجزیه و تحلیل می کند، ارزش این دارو را بین 9100 تا 30700 دلار در سال تعیین کرد. موسسه بررسی بالینی و اقتصادی همچنین خاطرنشان کرد که انتظار می‌رود بسیاری از بیماران داروی آمیلکس را در ترکیب با درمان قدیمی‌تر مصرف کنند که هزینه آن بیش از 170000 دلار در سال است.
سانی بروس در سال 2015 به ALS مبتلا شد و امیدوار است که Relyvrio را به دو داروی قدیمی مورد تایید FDA که قبلاً برای این بیماری مصرف می‌کرد اضافه کند.
بروس، 35 ساله، که در نزدیکی فورت ورث، تگزاس زندگی میکند، گفت: «من بدون این دارو تا اینجا پیش رفتم و امیدوار هستم که مصرف آن عمر من را بیشتر کند.
داده‌های Amylyx از مطالعه‌ای بر روی 137 بیمار به دست آمد که بر اساس پرسش‌نامه‌های عملکردی تکمیل‌شده توسط بیماران، فوایدی در کاهش سرعت بیماری نشان داد. FDA خاطرنشان کرد: بیمارانی که پس از نتیجه گیری از مطالعه به مصرف Relyvrio ادامه دادند، به نظر می رسید چندین ماه بیشتر از بیمارانی که در ابتدا دارونما دریافت می کردند، زنده بمانند.
لری فالینا، یکی از اعضای هیئت مدیره انجمن ALS که در سال 2017 به این بیماری مبتلا شد، در بیانیه ای ایمیلی گفت: “جامعه ALS ثابت کرده است که حمایت ما می تواند بر تصمیماتی که در مورد سلامت ما گرفته می شود تاثیر بگذارد.” این گروه 2.2 میلیون دلار در این زمینه سرمایه گذاری کرد. تحقیقات اولیه Amylyx و می‌خواهد 3.3 میلیون دلار از فروش مواد مخدر را جبران کند.
———
متیو پرون را در توییتر دنبال کنید: @AP—FDAwriter
———
بخش سلامت و علم آسوشیتدپرس از بخش آموزش علوم موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می‌شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
