آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،
واشنگتن — یک داروی آزمایشی برای بیماری لو گهریگ که از نزدیک تحت نظارت قرار گرفته بود، روز چهارشنبه پس از فشار شدید برای تایید درمان برای مبتلایان به این بیماری کشنده، نگاه دوم غیرمعمولی را از سوی تنظیم کننده های ایالات متحده دریافت کرد.
بیماران و خانواده‌هایشان از Amylyx Pharma حمایت کرده‌اند و یک کمپین لابی‌گری تهاجمی را راه‌اندازی کرده‌اند و اعضای کنگره را برای تحت فشار قرار دادن سازمان غذا و دارو برای اعطای تاییدیه دعوت کرده‌اند.
FDA تنها دو روش درمانی را برای این بیماری تایید کرده است، اسکلروز جانبی آمیوتروفیک، که سلول های عصبی مورد نیاز برای عملکردهای اساسی مانند راه رفتن، صحبت کردن و بلع را از بین می برد. موثرتر این دو دارو، عمر را چندین ماه افزایش می دهد.
در اقدامی نادر، FDA دومین جلسه مشاوران عصب شناسی را تشکیل داد که در ماه مارس با اختلاف اندکی علیه داروی این شرکت رای دادند. این هیئت در حال بررسی تجزیه و تحلیل های آماری جدید از Amylyx بود و قصد داشت دوباره در مورد توصیه به تایید رای گیری کند. FDA ملزم به پیروی از دستورالعمل های گروه نیست.
یک بررسی داخلی توسط دانشمندان FDA که قبل از جلسه ارسال شد، لحن منفی داشت و به این نتیجه رسید که تجزیه و تحلیل به روز شده این شرکت “قانع کننده” نیست و “هیچ داده جدیدی ارائه نمی کند.” از سوی دیگر، دستورالعمل های FDA به این هیئت بر لزوم انعطاف پذیری نظارتی هنگام در نظر گرفتن داروهای بیماری های کشنده تاکید کرد.
تصمیم نهایی FDA در اواخر این ماه انتظار می رود.
دکتر بیلی دان، مدیر بررسی نورولوژی FDA، جلسه را با اشاره به «نگرانی‌ها و محدودیت‌های» داده‌های Amylyx آغاز کرد و در عین حال بر نیاز به گزینه‌های جدید برای بیماران تأکید کرد.
دان گفت: «ما نسبت به نیاز فوری برای توسعه درمان‌های جدید برای ALS بسیار حساس هستیم. “ما هیچ تصمیم نهایی در مورد تایید این درخواست نگرفته ایم.”
دان همچنین خاطرنشان کرد که مطالعه بزرگ‌تری که توسط Amylyx انجام می‌شود می‌تواند «نتایج قطعی‌تری» از اثربخشی دارو تا سال 2024 ارائه دهد.
بررسی داروی ALS به‌عنوان شاخصی از انعطاف‌پذیری FDA در بررسی داروهای آزمایشی برای بیماران لاعلاج و توانایی آن در مقاومت در برابر فشار خارجی، به دقت مورد بررسی قرار می‌گیرد.
دیانا زوکرمن از مرکز غیرانتفاعی ملی تحقیقات بهداشتی که داده ها را تجزیه و تحلیل می کند و تحقیقات پزشکی را انجام می دهد، گفت: «ما اینجا هستیم زیرا فشار زیادی وجود دارد. “FDA با گفتن اینکه شما می توانید جلسه دیگری داشته باشید، راه بیشتری را طی می کند، اما شرکت با ارائه هیچ داده جدیدی به آنها پاسخ داد.”
Amylyx یک کارآزمایی کوچک و در مرحله میانی از داروی خود انجام داد که نشان داد برخی از مزایای آن در کند کردن بیماری است، اما به گفته بازبینان FDA با داده های از دست رفته و مشکلات دیگر مواجه شد.
شرکت کمبریج، ماساچوست، می‌گوید که داده‌های پیگیری که پس از مطالعه جمع‌آوری شد نشان داد که این دارو عمر طولانی‌تری دارد. بر اساس تجزیه و تحلیل جدید شرکت، بیمارانی که به مصرف دارو ادامه دادند، حدود 10 ماه بیشتر از بیمارانی که هرگز دارو مصرف نکردند، زنده ماندند.
اما دانشمندان FDA در بررسی خود گفتند که رویکرد جدید «از همان چالش‌های تفسیرپذیری رنج می‌برد» که مطالعه اصلی بود.
در روز چهارشنبه، FDA دوباره از بیماران و گروه‌های حامی مانند I AM ALS که بیش از دو سال برای در دسترس قرار دادن این دارو لابی کرده است، خواهد شنید.
ما دارویی داریم که تمام جامعه ALS پشت آن هستند. بیماران، پزشکان، محققان به دلیل آنچه در داده‌های کارآزمایی دیده‌ایم، همه از این حمایت می‌کنند. “این مورد در مورد هر دارویی نیست.”
داروی Amylyx به صورت پودری عرضه می شود که دو داروی قدیمی را ترکیب می کند: یک داروی نسخه ای برای اختلالات کبدی و یک مکمل غذایی که در طب سنتی چینی استفاده می شود. والاچ و برخی دیگر از بیماران ALS در حال حاضر از مکمل های غذایی استفاده می کنند.
تایید بحث برانگیز FDA در مورد داروی آلزایمر Aduhelm در سال گذشته، که توسط دانشمندان آژانس و مشاوران خارجی مورد بررسی قرار گرفت، در بالای بررسی است.
در آن مورد، FDA رای منفی اکثر مشاوران خارجی خود را نادیده گرفت که سه نفر از آنها به دلیل این تصمیم استعفا دادند. تاییدیه FDA – که به دنبال جلسات نامنظم با داروساز Biogen – توسط کمیته های کنگره و بازرسان فدرال در دست بررسی است.
———
متیو پرون را در توییتر دنبال کنید: @AP—FDAwriter
———
بخش سلامت و علم آسوشیتدپرس از بخش آموزش علوم موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می‌شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
