آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،
واشنگتن — تنظیم‌کننده‌های سلامت فدرال در مورد مزایای یک داروی آزمایشی تحت نظارت دقیق برای بیماری ناتوان‌کننده موسوم به بیماری لو گریگ متقاعد نشده‌اند، حتی در حالی که آماده می‌شوند دومین فرصت نادری را به داروسازش بدهند تا یک پرونده عمومی برای درمان ارائه کند.
داروی آزمایشی Amylyx Pharmaceuticals برای بیماران مبتلا به این بیماری مرگبار نورودژنراتیو، خانواده‌های آنها و اعضای کنگره که سازمان غذا و داروی آمریکا را برای تایید این دارو تحت فشار قرار می‌دهند، تبدیل به یک عامل بزرگ شده است.
اما تنظیم‌کننده‌ها روز جمعه گفتند که تحلیل‌های جدید داروساز «به‌اندازه کافی مستقل یا متقاعدکننده» برای اثبات اثربخشی آن نیست. این آژانس بررسی خود را قبل از جلسه چهارشنبه مشاوران خود، که در مورد توصیه به تصویب رأی خواهند داد، منتشر کرد.
در ماه مارس، همان پانل متخصصان عصب‌شناسی با رای 6-4 رأی دادند که داده‌های شرکت نتوانست سود قانع‌کننده‌ای را برای ALS یا اسکلروز جانبی آمیوتروفیک نشان دهد. بسیار نادر است که FDA بعد از اینکه مشاورانش قبلاً رای داده اند، جلسه بررسی دوم را تشکیل دهد.
FDA از پانل می خواهد چندین تجزیه و تحلیل آماری جدید را بررسی کند، که این شرکت می گوید این مورد را تقویت می کند که داروی آن عمر را طولانی می کند و بستری شدن در بیمارستان و سایر عوارض شدید را به تاخیر می اندازد. FDA می گوید که کارشناسان می توانند «نیاز برآورده نشده در ALS»، جدی بودن بیماری و سایر عوامل خاص بیماری های پایانی را در نظر بگیرند.
ALS سلول های عصبی مورد نیاز برای راه رفتن، صحبت کردن، بلعیدن و – در نهایت – تنفس را از بین می برد. هیچ درمانی وجود ندارد و بیشتر افراد در عرض سه تا پنج سال می میرند.
بررسی FDA منعکس کننده برخی از بزرگترین سؤالات پیش روی آژانس است، از جمله: در اجرای استانداردهای تأیید داروها در برابر بیماری های نادر و کشنده چقدر باید سختگیرانه عمل کرد؟ و در صورت وجود، چقدر باید به درخواست های بیرونی بیماران، مدافعان و متحدان سیاسی آنها اهمیت داد؟
به طور معمول، تأیید FDA به دو مطالعه بزرگ یا یک مطالعه با تأثیر «بسیار متقاعدکننده» بر بقا نیاز دارد.
به گفته بازرسان FDA، داده‌های Amylyx از یک کارآزمایی کوچک و در مرحله میانی بدست می‌آید که نشان می‌دهد برخی از مزایای آن در کند کردن بیماری است، اما به گفته بازبینان FDA، با داده‌های از دست رفته، خطاهای اجرا و سایر مشکلات خدشه‌دار شد.
Amylyx می‌گوید که داده‌های پیگیری جمع‌آوری‌شده پس از پایان مطالعه نشان می‌دهد که این دارو عمر طولانی‌تری دارد. بر اساس تجزیه و تحلیل جدید شرکت، وقتی شرکت بیمارانی را که به مصرف دارو ادامه می‌دادند، پیگیری می‌کرد، آنها حدود 10 ماه بیشتر از بیمارانی که هرگز دارو مصرف نکرده بودند، زنده ماندند.
اما FDA روز جمعه گفت رویکرد جدید «از همان چالش‌های تفسیرپذیری رنج می‌برد» که مطالعه اولیه Amylyx بود و تحلیل جدید «داده‌های مستقلی نیست».
FDA به طور علنی دلیل خود را برای برگزاری جلسات توضیح نمی دهد. اما برخی از تحلیلگران خارجی بر این باورند که آژانس امیدوار است زمانی که تصمیم نهایی خود را که تا پایان ماه پیش بینی می شود، ارائه دهد، اطلاعات بیشتری را تقویت کند.
داروی Amylyx ترکیبی از دو ماده دارویی قدیمی است: یک داروی تجویزی برای اختلالات کبدی و یک مکمل غذایی مرتبط با طب سنتی چینی. شرکت کمبریج، ماساچوست، این ترکیب را به ثبت رسانده است و می‌گوید این مواد شیمیایی برای محافظت از سلول‌ها در برابر مرگ زودرس با هم کار می‌کنند. بنیانگذاران آن ابتدا به عنوان دانشجویان دانشگاه براون به این ترکیب رسیدند.
برخی از بیماران ALS در حال حاضر هر دو قرص را مصرف می کنند. تأیید FDA احتمالاً بیمه‌گران را مجبور میکند که این درمان را پوشش دهند.
FDA دوباره از بیماران و گروه‌های حامی مانند I AM ALS که بیش از دو سال است با FDA و کنگره لابی کرده است تا این دارو را در دسترس قرار دهد، خواهد شنید. برایان والاک، بنیانگذار این گروه، گفت که بیماران، پزشکان و محققان ALS معتقدند که داده های این شرکت تأییدیه را می طلبد.
والاچ که در سال 2017 به بیماری ALS مبتلا شد و از طریق مترجم صحبت کرد، گفت: “بیماران تکالیف خود را انجام می دهند – ما می دانیم که این ما را درمان نمی کند.” اما ما همچنین می دانیم که ممکن است ما را در اینجا نگه دارد تا زمانی که داروی بعدی بیاید و آن دارو ممکن است یک درمان باشد.
Wallach در حال حاضر بخشی از درمان Amylyx را که به عنوان یک مکمل غذایی در دسترس است، بر عهده می گیرد.
علیرغم بررسی منفی، چندین پیشرفت خارجی وجود دارد که می تواند FDA را در جهت تایید هدایت کند.
در ماه ژوئن، تنظیم کننده های کانادایی این دارو را برای بیماران ALS تایید کردند، اولین کشوری که این کار را انجام داد. هالی فرناندز لینچ، متخصص اخلاق زیستی، می گوید که این تصمیم، تنظیم کننده های FDA را در “موقعیت مخاطره آمیزی” قرار می دهد.
فرناندز-لینچ، که در دانشگاه پنسیلوانیا تدریس می کند، می گوید: «آنها معمولاً دوست دارند هنگام تصمیم گیری در مورد تأیید، جلوتر باشند. “آنها دوست دارند این استدلال را مطرح کنند که مانعی برای دسترسی بیماران به چیزهایی نیستند که ممکن است به آنها کمک کند.”
پس از انتشار بررسی FDA، سهام Amylyx در معاملات بعد از ظهر جمعه بیش از 20 درصد سقوط کرد.
———
متیو پرون را در توییتر دنبال کنید: @AP—FDAwriter
———
بخش سلامت و علم آسوشیتدپرس از بخش آموزش علوم موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می‌شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
