غوطه ور شدن در آزمایشات دارویی بالینی، بریتانیا را به یک مورد فوری برای درمان تبدیل می کند | صنعت داروسازی

زونیرا چهار ساله در حال تماشای سریال کودکانه متحرک است هیولا عشق روی صفحه تلویزیون بالای سر در حالی که روی تخت بیمارستان دراز کشیده و شش الکترود به بدنش چسبیده است.

برادر 10 ساله او زین با iPad خود روی صندلی کنار او در مرکز تحقیقات بالینی در بیمارستان گریت اورموند استریت (گوش) در مرکز لندن مشغول است، که دیوارهای سفیدش با بازتولید نقاشی های کودکانه از برگ ها درخشان شده است. آنها برای مطالعه آزمایش یک داروی جدید برای درمان یک اختلال نادر ژنتیکی کلیوی که می تواند کشنده باشد، اینجا هستند.

الکتروکاردیوگرام (ECG) برای اندازه گیری فعالیت قلب و آزمایش خون قبل از تزریق لوماسیران به هر دو کودک برای درمان هیپراکسالوری اولیه نوع 1 (PH1) انجام می شود. این وضعیت نادر ناشی از تجمع اگزالات است، ماده ای که معمولاً از طریق کلیه ها فیلتر می شود و در ادرار دفع می شود.

حفصه، مادر زونیرا، می‌گوید: «او وقتی به بیمارستان می‌آید بسیار هیجان‌زده می‌شود، زیرا با او مانند خانواده سلطنتی رفتار می‌شود.

زونیرا در ابتدا هر ماه و اکنون هر سه ماه، از سه ماهگی، به عنوان بخشی از یک کارآزمایی بالینی که فقط پنج کودک را شامل می‌شود، این دارو را دریافت کرده است. نتایج به قدری خوب بود که برادرش زین همان دارو را به صورت دلسوزانه دریافت می‌کند، یک گزینه درمانی نادر که اجازه می‌دهد یک داروی غیرمجاز در خارج از آزمایشات استفاده شود.

درمان او به دلیل دیگری بدیع است: زونیرا یک شرکت کننده در زمینه نادر کارآزمایی های بالینی تجاری در بریتانیا است.

ماهیت رو به کاهش چنین خلبان‌هایی باعث شده است که چهره‌های برجسته سلامت در مورد خطر توانایی بریتانیا برای توسعه درمان‌های پیشرفته و ارائه آنها به بیماران هشدار دهند.

در مرکز تحقیقاتی گوش، که توسط موسسه ملی تحقیقات بهداشت و مراقبت تامین می‌شود، لوماسیران کودکان را از نیاز به پیوند کبد نجات داد – چیزی که برادر 13 ساله‌شان امان پس از تشخیص PH1 باید شش ساله می‌شد. سال قبل

حفصه به یاد می‌آورد که وقتی «او روی توالت نشسته بود و نمی‌توانست ادرار کند»، خانواده متوجه شدند که مشکلی وجود دارد. امان همچنین همیشه خسته بود و درد استخوان داشت – علائمی که دو خواهر و برادر دیگرش به لطف درمان از آن فرار کردند (فرزند چهارم حفصه PH1 ندارد).

امان باید تا آخر عمرش هر روز داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی مصرف کند. حفصه می‌گوید: «بنابراین از داشتن فرزندی که پیوند انجام داده است تا داشتن فرزندی که تازه تزریق کرده است، تفاوت زیادی وجود دارد.

کارآزمایی lumasiran توسط سازنده آمریکایی دارو Alnylam Pharmaceuticals، یک شرکت 26 میلیارد دلاری (20.8 میلیارد پوندی) مستقر در ماساچوست، که در این مورد آن را به صورت رایگان ارائه می کند (قیمت فهرست ایالات متحده 61,451 دلار برای تنها 0.5 میلی لیتر) تامین می شود. این درمان اخیراً برای استفاده در NHS توسط نهادی که ارزش پول داروها را بررسی می کند، مؤسسه ملی بهداشت و مراقبت عالی (Nice) تأیید شده است، که تصور می شود در مورد تخفیف مذاکره کرده است.

Gosh، یک بیمارستان تحقیقاتی که در شرایط نادر و پیچیده اطفال تخصص دارد، سالانه حدود 400 کارآزمایی بالینی را انجام می دهد – برخی از آنها توسط تولیدکنندگان دارو حمایت می شوند، در حالی که برخی دیگر توسط خیریه ها یا دولت تامین می شوند.

با این حال، بریتانیا در انجام مطالعات بالینی از کشورهای دیگر عقب افتاده است، جایی که داروهای جدید بر روی داوطلبان آزمایش می‌شوند تا از بی‌خطر بودن و کارآمد بودن آن‌ها و نظارت بر عوارض جانبی مطمئن شوند. شرکت داروسازی سوئیسی Novartis اخیرا آزمایش بزرگ یک داروی کلسترول را در بریتانیا لغو کرد.

مقایسه مطالعات بالینی بین المللی

بر اساس گزارش انجمن صنعت داروسازی بریتانیا (ABPI)، که حدود 70 داروساز را نمایندگی می کند، تعداد کارآزمایی های آغاز شده در بریتانیا بین سال های 2017 تا 2021 با کاهش مشابهی در آزمایشات سرطان، 41 درصد کاهش یافت. این کاهش توسط همه‌گیری کووید-19 بدتر شده است زیرا بیمارستان‌های NHS که بیشتر هر مطالعه را انجام می‌دهند، تحت تأثیر کارهای خط مقدم قرار گرفته‌اند. بیش از 7 میلیون نفر در لیست انتظار برای جراحی یا درمان تخصصی هستند که یک رکورد جدید است.

می‌گوید: «تأخیر در راه‌اندازی و تأیید آزمایش‌های بالینی و این واقعیت که تحقیقات به طور کامل در NHS گنجانده نشده‌اند، پیش از همه‌گیری چالش‌هایی بودند، اما با فشار مضاعف این بیماری همه‌گیر و در نتیجه عقب ماندگی‌ها تشدید شده‌اند». جنیفر هریس، مدیر سیاست تحقیقاتی ABPI.

تعداد کل آزمایشات بالینی در بریتانیا

تام کیث روچ، رئیس بریتانیایی بزرگترین شرکت داروسازی بریتانیا، آسترازنکا، می‌گوید که برای میزبانی آزمایشات مجبور شده است به خارج از کشور نگاه کند. «تعداد بیمارانی که می‌توان در مطالعات بالینی در بریتانیا استخدام کرد، که در طول دو سال گذشته با محدودیت‌های ظرفیتی که در خط مقدم NHS وجود دارد، بسیار چالش برانگیز بوده است. این به معنای متعادل کردن مجدد برنامه‌های کارآزمایی بالینی در مراکز دیگر … مکان‌هایی مانند اسپانیا و لهستان است. در یک سال معمولی، این شرکت بیش از 270 آزمایش بالینی جهانی را انجام می دهد که شامل بیش از 46000 بیمار است.

دکتر جنی ریورز، سرپرست سرپرست تحقیق و نوآوری Gosh، به “پیچیدگی محض و حجم کار و فشارهای بالینی رقابتی NHS” اشاره می کند و می گوید کمبود کارکنان – به ویژه در زمینه هایی مانند رادیولوژی – و سایر فشارهای نیروی کار “یک مسئله بزرگ” است. عقب نگه داشتن تحقیقات

ما از طریق کووید نشان داده‌ایم که می‌توانیم مطالعات را بسیار سریع انجام دهیم. ریورز با اشاره به بزرگترین آزمایش دارویی جهان برای کووید-19 که در اواخر مارس 2020 افتتاح شد، می‌گوید، آزمایش Recovery که ابتدا در بزرگسالان آغاز شد، برای استخدام کودکان کمتر از یک هفته پس از تأیید پروتکل اطفال باز بود. مشکل زمانی است که به مقیاس نگاه می کنید و سعی می کنید چندین مطالعه با پیچیدگی بالا را همزمان باز کنید.

آزمایشات بالینی درمان سرطان در انگلستان

کاهش کارآزمایی‌های بالینی سوالاتی را در مورد توانایی بریتانیا برای هدایت نوآوری و مزایایی برای بیماران، NHS و اقتصاد ایجاد می‌کند. هفته گذشته، گزارشی از سوی آکادمی علوم پزشکی هشدار داد که آینده تحقیقات بهداشتی بریتانیا در خطر است و پیشنهاد کرد که بیمارستان‌هایی که چنین مطالعاتی را انجام داده‌اند «در مجموع نتایج بهتری برای بیماران دارند».

دسترسی به درمان های جدید از طریق تحقیقات بالینی برای 3.5 میلیون نفر مبتلا به بیماری های نادر در بریتانیا اهمیت ویژه ای دارد. کاهش کارآزمایی ها همچنین به معنای درآمد کمتر برای NHS است، زیرا داروسازان به طور متوسط ​​9000 پوند به ازای هر بیمار استخدام شده به یک بیمار می پردازند. این مبلغ 355 میلیون پوند برای خدمات بهداشتی در سال 19-2018 به ارمغان آورد.

از تبلیغات قبلی خبرنامه رد شوید

پس از ارتقاء خبرنامه

نخست وزیران متوالی صنعت داروسازی را به عنوان ستون اصلی اقتصاد معرفی کرده اند. ABPI تخمین می زند که افزایش سرمایه گذاری در تحقیق و توسعه می تواند 68 میلیارد پوند اضافی در 30 سال آینده ایجاد کند.

با چشم انداز دولت مبنی بر تبدیل بریتانیا به یک “ابرقدرت علوم زیستی” در معرض تهدید، وزیران دستور بررسی آزمایشات بالینی انجام شده توسط جیمز اوشاگنسی را داده اند که انتظار می رود در 25 می گزارش شود.

اما والمسلی، مدیر اجرایی دومین داروساز بزرگ بریتانیا، GSK، می‌گوید که این بازبینی «به جزئیات واقعی آنچه مانع می‌شود، می‌پردازد که می‌تواند هماهنگی، سرعت، اجرای توافق‌ها، همراه با فناوری باشد. ما باید ببینیم … اقدامات مشخصی برای بازگشت محوری به بازیابی و رقابت در تخصیص از جهان به آزمایشات بالینی مستقر در بریتانیا.”

در مراحل بعدی توسعه دارو، به عنوان فاز III شناخته می شود، شرکت‌های داروسازی آزمایش‌های بزرگی را در چندین کشور انجام می‌دهند که هزاران داوطلب را به طور موازی در آن شرکت می‌کنند.

آنچه ما در برخی از رقبای جهانی خود می بینیم این است که نه تنها کشورهای دیگر مانند اسپانیا می توانند آزمایشات بالینی خود را توسط تنظیم کننده تایید کنند و در سایت بسیار سریع راه اندازی کنند، بلکه می توانند به طور قابل اعتمادی بیماران را استخدام کنند. هریس می گوید این یک چالش است.

این برای بیماران نیز اهمیت دارد. هریس گفت: «اگر نتوانیم بیماران را به کارآزمایی جذب کنیم، این مانع دسترسی آن‌ها به داروها و واکسن‌های ابتکاری جدید می‌شود – و برای برخی از بیماران، به‌ویژه برای کسانی که با بیماری‌های نادر زندگی می‌کنند، کارآزمایی بالینی می‌تواند تنها گزینه آنها باشد.» می گوید.

او خاطرنشان می‌کند که وقتی یک کارآزمایی بالینی در مرحله تأیید و تنظیم گیر می‌کند، نمی‌تواند برای جذب بیمار باز شود، و خواستار تأیید و تنظیم سریع‌تر است. «اگر در حال انجام یک کارآزمایی بالینی جهانی هستید و کشورهای دیگر دارید. با استخدام گروه های خود، بریتانیا در خطر عقب ماندن از جدول زمانی جهانی است که شرکت ها باید به آن پایبند باشند.

در بریتانیا، به طور متوسط ​​247 روز طول می کشد تا یک مطالعه از تایید تنظیم کننده تا اولین بیمار دریافت کننده دوز دارو، افزایش یابد که از سال 2018 25 روز افزایش یافته است. در اسپانیا، اهدافی برای تایید سریع بالینی وجود دارد. آزمایشات و راه اندازی آنها در نتیجه، آزمایش‌ها در آنجا تأیید می‌شوند و 50 روز سریع‌تر از آزمایش‌های بریتانیا شروع به استخدام می‌کنند، در حالی که ایالات متحده، استرالیا و آلمان نیز سریع‌تر هستند.

چارت سازمانی

رگولاتور داروهای بریتانیا در حال انجام بزرگترین بازنگری مقررات کارآزمایی بالینی در 20 سال گذشته است. یکی از تغییرات مهم مقررات جدید شامل آزمایشی است که در آن بررسی‌های قانونی و اخلاقی برنامه‌های کارآزمایی بالینی ترکیب شده‌اند. این منجر به نصف شدن زمان تایید برای مطالعات و کاهش دوره از درخواست تا استخدام اولین بیمار 40 روزه شد.

مانع دیگر این است که شرکت های داروسازی مجبورند برای راه اندازی آزمایشی با ده ها بیمارستان یا تراست قرارداد امضا کنند. برای مقابله با این موضوع، NHS انگلستان در اکتبر گذشته یک رویکرد استاندارد را با قراردادهای مدل و یک لیست قیمت ملی واحد برای هزینه‌ها، مانند زمان پرستاران و نمونه‌های گرفته شده، معرفی کرد.

ABPI می گوید که درک می کند که نیمی از آزمایشات بالینی در انگلستان اکنون از این رویکرد استفاده می کنند. اسکاتلند همچنین یک مدل قیمت واحد را برای تحقیقات صنعت اجرا می کند. با این حال، هیچ رویکرد استانداردی در بین چهار کشور بریتانیا وجود ندارد.

بررسی لرد O’Shaughnessy احتمالاً به پزشکان زمان را برای تحقیقات توصیه می کند و به فرآیندهای حاکمیت کارآزمایی رسیدگی می کند. ریورز می‌گوید این حیاتی است که “تحقیق به عنوان بخش مهمی از مراقبت بهینه در نظر گرفته شود و نتواند به عنوان یک تعهد جداگانه در نظر گرفته شود”. او همچنین خواستار همکاری نزدیک‌تر بین بیمارستان‌ها و داروسازان در اوایل، و با بیماران، برای طراحی پروتکل‌هایی برای آزمایش‌هایی است که جزئیات نحوه انجام آن‌ها را شرح می‌دهد.

کارشناسان همچنین می گویند که مشارکت مردم در این مطالعات باید آسان تر شود. نیمی از پزشکان عمومی در سال‌های 2020-2021 درگیر تحقیقات بودند، به عنوان مثال با دادن پرسشنامه یا دستگاه‌های پوشیدنی به بیماران، اما بسیاری از پزشکان خانواده فاقد زمان اختصاصی برای تحقیق هستند.

هریس از ABPI می گوید: “هیچ گلوله نقره ای برای این وجود ندارد.” ما باید شاهد اقدامات همه جانبه باشیم.»

در گوش، زونیرا و زین قبل از تزریق به منطقه بازی عقب نشینی می کنند. مادر آنها می گوید که “بسیار خوشحال” است که داروی PH1 اکنون در NHS در دسترس است و کودکان می توانند زندگی نسبتاً عادی داشته باشند.