آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،
واشنگتن — تنظیم‌کننده‌های سازمان غذا و دارو روز سه‌شنبه اولین دارویی را برای نوع نادر بیماری لو گهریگ تأیید کردند، اگرچه آنها به تحقیقات بیشتری نیاز دارند تا تأیید کنند که واقعاً به بیماران کمک میکند.
FDA داروی تزریقی Biogen را برای بیماران مبتلا به یک جهش ژنتیکی نادر که تخمین زده می‌شود کمتر از 500 نفر را در ایالات متحده تحت تأثیر قرار دهد، تأیید کرد. عملکردهایی مانند راه رفتن، صحبت کردن و بلعیدن.
تایید از طریق مسیر تسریع شده FDA صورت گرفت، که به داروها اجازه می دهد بر اساس نتایج امیدوارکننده اولیه، قبل از اینکه تایید شوند به نفع بیماران هستند، راه اندازی شوند. این میانبر تحت نظارت روزافزون ناظران دولتی و بازرسان کنگره قرار گرفته است.
FDA از Biogen خواسته است تا مطالعه این دارو را در آزمایشی بر روی افرادی که حامل جهش ژنتیکی هستند، اما هنوز علائم ALS را ندارند، ادامه دهد.
بیماران ALS امیدوارند که این تصمیم بتواند زمینه را برای تاییدیه های سریعتر برای مبارزه با این بیماری فراهم کند، بیماری که 16000 تا 32000 نفر را در ایالات متحده تحت تاثیر قرار می دهد.
این دارو، توفرسن، برای مسدود کردن پیام‌رسان‌های ژنتیکی که شکل سمی پروتئین تولید می‌کنند، طراحی شده است که تصور می‌شود در حدود 2 درصد از بیماران ALS باعث ایجاد بیماری می‌شود. Biogen مستقر در کمبریج، ماساچوست آن را با نام تجاری Qalsody به فروش خواهد رساند. بیماران سه تزریق اولیه دارو به نخاع را در یک دوره دو هفته ای دریافت می کنند و سپس یک دوز ماهانه دریافت می کنند. شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با این دارو درد، خستگی و افزایش مایع نخاعی بود.
مطالعه 100 نفری Biogen نتوانست نشان دهد که این دارو در مقایسه با یک درمان ساختگی به طور قابل توجهی سرعت بیماری را کاهش می دهد. بیماران برای بیش از شش ماه با استفاده از مقیاسی که کاهش حرکات اولیه از جمله نوشتن، راه رفتن و بالا رفتن از پله ها را اندازه گیری می کند، ردیابی شدند.
اما افرادی که توفرسن دریافت کردند تغییرات قابل توجهی در سطوح پروتئین سمی و دومین ماده شیمیایی عصبی که شاخص کلیدی پیشرفت بیماری در نظر گرفته می شود، نشان دادند.
FDA در بیانیه ای که تاییدیه را اعلام کرد، گفت: “این یافته ها به احتمال معقولی می تواند مزایای بالینی را در بیماران پیش بینی کند.”
ماه گذشته یک پانل خارجی از مشاوران FDA به اتفاق آرا رای دادند که این تغییرات مجوز اعطای تایید مشروط را در حالی که داده‌های بیشتری برای تایید سود دارو جمع‌آوری می‌شود را تضمین میکند. همان پانل گفت که داده‌های فعلی Biogen، از جمله مطالعه ناموفق بیمار، آنقدر قوی نیست که تأیید کامل را تضمین کند.
تنظیم‌کننده‌های FDA این اختیار را دارند که از داروهایی که به وعده‌های مورد انتظار خود عمل نمی‌کنند، تأیید سریع بگیرند، اگرچه تا همین اواخر، به ندرت از این قدرت استفاده می‌کردند. در سال‌های اخیر، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تلاش‌های خود را برای خارج کردن داروهای اثبات‌نشده از بازار افزایش داده است، در میان انتقاداتی که مبنی بر اینکه بسیاری از داروهای گران قیمت و بی‌اثر برای سال‌ها در دسترس هستند.
در عین حال، FDA افزایش “انعطاف نظارتی” را در تایید داروهای بیماری های عصبی نادر و ناتوان کننده، از جمله آلزایمر و ALS نشان داده است.
در ماه سپتامبر، FDA بر اساس یک مطالعه کوچک و در مرحله میانی که در آن بیماران کندتر پیشرفت می‌کنند و چندین ماه بیشتر زنده می‌مانند، تأیید کامل داروی ALS را صادر کرد. به طور معمول، FDA به دو مطالعه بزرگ یا یک مطالعه که بهبود “بسیار متقاعد کننده” در بقا را پیشنهاد می کند، نیاز دارد.
برخی از شرکت‌های بیمه دسترسی محدودی به داروی جدید Relyvrio دارند و دلیل آن مزیت نامشخص و هزینه 158000 دلاری آن در سال است.
Biogen قیمت داروی خود را در روز سه شنبه اعلام نکرد اما گفت که “قابل مقایسه با سایر درمان های ALS است که اخیراً راه اندازی شده است.”
انجمن ALS و سایر گروه های بیمار از این تایید استقبال کردند.
Calaneet Balas، رئیس و مدیر عامل این گروه، گفت: “این دومین بار در کمتر از یک سال است که جامعه ما تایید یک داروی جدید برای درمان ALS را جشن می گیرد و ما به آینده امیدواریم.”
از زمان تایید Relyvrio در سال گذشته، بیماران و حامیان ALS به فشار بر FDA برای در نظر گرفتن درمان‌های بیشتری برای این بیماری ادامه داده‌اند. این شامل یک درمان آزمایشی سلول های بنیادی از داروساز کوچک Brainstorm Cell Therapeutics است.
در اقدامی نادر، سازمان غذا و داروی آمریکا اخیراً با وجود امتناع قبلی از بررسی درخواست شرکت، با استناد به نتایج ناموفق مطالعه اصلی خود، با برگزاری یک جلسه عمومی در مورد این درمان موافقت کرد.
FDA اکنون چهار دارو را برای ALS تایید کرده است که تنها یکی از آنها طول عمر را افزایش می دهد. این بیماری به تدریج اتصالات عصبی مورد نیاز برای حرکات اساسی و – در نهایت – تنفس را از بین می برد. هیچ درمانی وجود ندارد و بیشتر افراد در عرض سه تا پنج سال پس از تشخیص می میرند.
___
متیو پرون را در توییتر دنبال کنید: @AP_FDAwriter
___
بخش سلامت و علم آسوشیتدپرس از گروه رسانه های علمی و آموزشی موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
