آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،
مشاوران بهداشتی فدرال به طور محدود به یک داروی آزمایشی برای بیماری ناتوان کننده معروف به بیماری لو گریگ رای دادند.
واشنگتن — مشاوران بهداشت فدرال روز چهارشنبه به طور محدود علیه یک داروی آزمایشی برای بیماری ناتوان کننده موسوم به بیماری لو گهریگ، که یک شکست بالقوه برای گروه های بیمارانی است که برای تایید این دارو لابی کرده اند، رای دادند.
مشاوران سازمان غذا و دارو با رای 6-4 رای دادند که تنها یک مطالعه از Amylyx Pharmaceuticals نتوانست اثربخشی دارو را در درمان بیماری مرگبار عصبی ALS، اسکلروز جانبی آمیوتروفیک ثابت کند.
دکتر کنت فیشبک از مؤسسه ملی بهداشت گفت: «من فکر می‌کنم که تایید درمانی که فایده نامشخصی دارد، برای بیماران و خانواده‌هایشان ضرر خواهد بود. “اگر معلوم شود که موثر نیست، در مسیر توسعه درمان های واقعا موثر قرار می گیرد.”
فیشبک و سایر اعضای میزگرد گفتند امیدوارند نتایج یک مطالعه بزرگتر که اکنون در حال انجام است، شواهد بیشتری ارائه دهد.
رای آنها الزام آور نیست و FDA تصمیم نهایی را در مورد اعطای مجوز تا جولای اتخاذ خواهد کرد. اما این رای می‌تواند برای تقویت بررسی منفی FDA که در اوایل هفته منتشر شده بود، استفاده شود که از مطالعه میان مرحله‌ای Amylyx به دلیل اندازه کوچک، داده‌های از دست رفته و تحلیل‌های آماری مشکوک انتقاد می‌کرد.
این دارو به‌عنوان نشانه‌ای از تمایل تنظیم‌کننده‌ها برای تأیید داروهای آزمایشی بر اساس داده‌های ناقص و توانایی آنها در مقاومت در برابر فشار خارجی، به دقت مورد بررسی قرار می‌گیرد. به طور معمول، تأیید FDA به دو مطالعه بزرگ یا یک مطالعه با تأثیر «بسیار متقاعدکننده» بر بقا نیاز دارد.
ALS سلول های عصبی مغز و نخاع را که برای راه رفتن، صحبت کردن، بلعیدن و – در نهایت – تنفس لازم هستند، از بین می برد. هیچ درمانی وجود ندارد و بیشتر افراد در عرض سه تا پنج سال از اولین علائم خود می میرند.
بیماران ALS و خانواده‌هایشان از زمانی که داده‌های آن برای اولین بار در سال 2020 منتشر شد، پشت سر داروی Amylyx ایستاده‌اند و یک کمپین لابی‌گری تهاجمی راه‌اندازی کردند و اعضای کنگره را دعوت کردند تا سازمان غذا و دارو را برای اعطای مجوز تحت فشار قرار دهند.
بیش از دوجین نفر در جلسه نظرات عمومی روز چهارشنبه صحبت کردند، از جمله بیماران ALS، اعضای خانواده آنها و پزشکانی که از FDA خواستند دارو را به عنوان یک گزینه بالقوه برای کاهش سرعت بیماری در دسترس قرار دهد.
بکی موری، معلم سابق موسیقی و بیمار ALS، در نظراتی که دخترش خواند، گفت: کاهش سرعت از دست دادن عملکرد برای من و خانواده‌ام مهم است. “زمان بیشتر برای گفتن به فرزندانم که آنها را دوست دارم با صدای خودم همه چیز برای من است.”
دکتر ترزا بوراکیو، مدیر بخش FDA، گفت که آژانس از نظرات بیماران “بسیار سود” برده است. اما او اضافه کرد که مشکلات داروی آملیکس وجود دارد «حتی با درک این موضوع که ALS یک بیماری نادر است، با یک دوره بی امان که یک نیاز پزشکی برآورده نشده عظیم دارد».
FDA تنها دو روش درمانی را برای ALS تایید کرده است. موثرتر، عمر را چندین ماه افزایش می دهد.
داروی Amylyx به صورت پودری عرضه می‌شود که دو داروی قدیمی‌تر را ترکیب میکند: یک داروی تجویزی برای اختلالات کبدی و یک مکمل غذایی که مدت‌ها در طب سنتی چینی استفاده می‌شد. در یک مطالعه 137 بیمار بر روی بیماران ALS، محققان گزارش کردند که پیشرفت افرادی که این دارو را مصرف کرده بودند، 25 درصد کندتر از کسانی که داروی ساختگی مصرف می کردند، بعد از یک سال پیشرفت کردند.
اما دانشمندان FDA گفتند که این نتایج به دلیل از دست دادن داده‌های بیمار، اشتباهات انجام مطالعه و فرضیات غیر واقعی در مورد اینکه چگونه بیماران در طول زمان کاهش می‌یابند، «قانع‌کننده» نیستند.
حتی شرکت کنندگانی که از این دارو حمایت کردند، گفتند که این تصمیم دشواری است.
دکتر دین فولمن، متخصص آمار زیستی در NIH گفت: «من در طول روز به این سو و آن سو رفتم، اما در نهایت با تجزیه و تحلیل اولیه (داروساز) موافق بودم.
برخی از بیماران ALS در حال حاضر این دو داروی قدیمی را مصرف می‌کنند، مکمل را آنلاین می‌خرند و برای داروهای کبد نسخه می‌گیرند.
حتی اگر FDA داروی ترکیبی Amylyx را در اواخر امسال رد کند، ممکن است این پایان راه برای درمان نباشد. Amylyx در حال انجام یک مطالعه در مرحله آخر با 600 بیمار است که برای دریافت تاییدیه اروپا لازم است. اگر این نتایج – که در سال 2024 انتظار می رود – نشان دهد که این دارو عمر طولانی می کند، شرکت می تواند مجدداً به FDA ارسال کند و به طور بالقوه تأییدیه را دریافت کند.
تنظیم کننده های FDA در ابتدا از شرکت خواسته بودند که این مطالعه را قبل از ارسال دارو تکمیل کند.
نشست روز چهارشنبه اولین باری بود که FDA پس از نادیده گرفتن توصیه های آن در ژوئن گذشته و تایید داروی آلزایمر بایوژن، آدوهلم، این هیئت مشورتی را تشکیل داد. سه عضو هیأت به دلیل این تصمیم بحث برانگیز استعفا دادند و FDA با واکنش گسترده‌تری به دلیل تأیید یک داروی گران قیمت با شواهد کمی در مورد اثربخشی آن مواجه شد. همانطور که در مورد Amylyx، FDA با فشار شدید گروه های بیمار برای اعطای مجوز مواجه شد.
———
بخش سلامت و علم آسوشیتدپرس از بخش آموزش علوم موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می‌شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
