ژن درمانی انقلابی امیدی به سرطان های غیر قابل درمان می دهد | تحقیق سرطان

دانشمندان در بریتانیا از نوع جدید و انقلابی ژن درمانی برای درمان یک بیمار جوان مبتلا به سرطان خون عود سلول T استفاده کرده اند. اجرای این تکنیک – که برای اولین بار در جهان است – این امیدواری را ایجاد کرده است که به زودی می تواند به مقابله با سایر سرطان های دوران کودکی و بیماری های جدی کمک کند.

آلیسا، اهل لستر، تحت شیمی درمانی و پیوند مغز استخوان قرار گرفته بود تا بتواند سرطان خون خود را کاهش دهد، اما موفقیت آمیز نبود. بدون درمان بیشتر، چشم انداز برای این نوجوان 13 ساله بد بود.

اما پس از دریافت تزریق سلول های T اهدایی، تغییر یافته با استفاده از فناوری جدید به نام ویرایش پایه، آلیسا در حال بهبودی است و شش ماه است که در حال بهبودی بوده است.

صادقانه بگویم، ما در یک ابر عجیب و غریب قرار داریم. این شگفت انگیز است.» مادرش کیونا گفت.

اکنون تیم بیمارستان گریت اورموند استریت لندن (گوش) که آلیسا را ​​معالجه کرده بود، در حال آماده شدن برای استخدام 10 بیمار دیگر سرطان خون با سلول T هستند که تمام درمان‌های مرسوم را نیز خسته کرده‌اند، برای آزمایش‌های بیشتر. در صورت موفقیت آمیز بودن این روش ها، امید است بتوان سلول های ویرایش شده پایه را به بیماران مبتلا به انواع دیگر سرطان خون و سایر بیماری ها داد.

پروفسور وسیم قاسم، ایمونولوژیست، یکی از رهبران این پروژه، گفت: «این پیچیده‌ترین مهندسی سلولی ما تا کنون است و راه را برای سایر درمان‌های جدید و در نهایت آینده بهتر برای کودکان بیمار هموار می‌کند». او نتایج این کارآزمایی را در جلسه انجمن هماتولوژی آمریکا در نیواورلئان این هفته ارائه خواهد کرد.

لوسمی سلول T سرطانی است که دسته ای از گلبول های سفید خون به نام سلول های T را تحت تاثیر قرار می دهد. اینها به درستی رشد نمی کنند و خیلی سریع رشد می کنند و در رشد سلول های خونی در بدن اختلال ایجاد می کنند. درمان های استاندارد شامل پیوند مغز استخوان و شیمی درمانی است. در مورد آلیسا، اینها نتوانستند پیشرفت بیماری را متوقف کنند و به نظر می رسید تنها گزینه او مراقبت تسکینی باشد.

اما پیشرفت اخیر در سلول درمانی روش جدیدی را برای مقابله با این بیماری ارائه کرد. سلول‌های T از یک اهداکننده سالم جمع‌آوری و تغییر داده شدند تا بتوانند سایر سلول‌های T از جمله سلول‌های سرطان خون او را از بین ببرند. این کار با استفاده از ویرایش پایه انجام شد، که به دانشمندان اجازه می‌دهد تا یک تغییر واحد در میلیاردها حرف DNA که کد ژنتیکی یک فرد را تشکیل می‌دهند، ایجاد کنند.

سایر فناوری‌ها می‌توانند به چنین تغییرات جزئی دست یابند، اما با عوارض جانبی بیشتری همراه هستند. این مشکل کمتری با ویرایش پایه است و به تیم Gosh اجازه داد تا یک سری تغییرات جداگانه در سلول های T اهدایی ایجاد کنند. این تغییرات پیچیده مورد نیاز بود تا اطمینان حاصل شود که سلول‌های T مجدداً به سلول‌های T لوسمیک حمله می‌کنند و یکدیگر را از طریق “آتش دوستانه” نابود نمی‌کنند. آنها همچنین اجازه دادند سلول ها بعد از شیمی درمانی کار کنند و همچنین از تأثیر آنها بر سلول های طبیعی جلوگیری کردند.

آلیسا پس از درمان های اولیه خود هرگز به بهبودی کامل نرسید. او پس از سلول‌درمانی مبتنی بر ویرایش و دومین پیوند مغز استخوان برای بازیابی سیستم ایمنی بدنش، بیش از شش ماه است که از سرطان خون رها شده است.

کیونا گفت: “پزشکان گفته اند که شش ماه اول مهم ترین است.” ما نمی‌خواهیم خیلی سرسخت باشیم، اما مدام فکر می‌کردیم: “اگر آنها بتوانند فقط یک بار از شر آن خلاص شوند، او خوب می‌شود.” و شاید حق با ما باشد.»

نکته مهم این است که درمان آلیسا بر اساس سلول‌های T اهدایی بود که می‌توان آنها را ویرایش کرد، بنابراین تطبیق اهداکننده مشکلی نیست. دکتر لوئیز جونز از شورای تحقیقات پزشکی که این پروژه را تامین مالی کرده است، گفت: “این یک سلول درمانی جهانی “خارج از قفسه” است و – در صورت تکرار – گام بزرگی به جلو در این نوع درمان ها خواهد بود.