ژن درمانی با دوز 3.5 میلیون دلاری برای بزرگسالان آمریکایی مبتلا به هموفیلی B تایید شده است | صنعت داروسازی

به گزارش دپارتمان اخبار بین المللی پایگاه خبری آبان نیوز ،

تنظیم کننده های دارویی ایالات متحده یک درمان ژن درمانی یکباره را برای بزرگسالان مبتلا به اختلال ژنتیکی خون هموفیلی B تأیید کرده اند که بیماران را از درمان های مکرر رها می کند اما دوز آن 3.5 میلیون دلار است و آن را گران ترین دارو در جهان می کند.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) ژن درمانی هموفیلی B از CSL Behring، Hemgenix را تایید کرد. یک مطالعه نشان داد که تعداد وقایع خونریزی مورد انتظار در طول یک سال را به نصف کاهش می دهد و 94 درصد بیماران را از نیاز به تزریق منظم برای کنترل این بیماری کاهش می دهد.

پیتر مارکز، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA گفت: “ژن درمانی برای هموفیلی بیش از دو دهه است که در افق بوده است.” مارکس گفت که این تایید «نماینده پیشرفت مهمی در توسعه درمان‌های نوآورانه برای کسانی است که بار بالایی از بیماری مرتبط با این نوع هموفیلی را تجربه می‌کنند».

هموفیلی B 15 درصد از بیماران هموفیلی را تشکیل می دهد، بیشتر در مردان رخ می دهد و در حدود یک نفر از هر 40000 نفر از جمعیت شیوع دارد. زنان ناقل این بیماری اغلب هیچ علامتی ندارند.

ژن درمانی های جدید بسیار گران هستند و هزینه Hemgenix سوالاتی را در مورد اینکه آیا به طور گسترده مورد استفاده قرار می گیرد یا خیر ایجاد می کند.

برد لونکار، سرمایه‌گذار بیوتکنولوژی، گفت: «در حالی که قیمت کمی بالاتر از حد انتظار است، من فکر می‌کنم که شانس موفقیت دارد زیرا 1) داروهای موجود نیز بسیار گران هستند و 2) بیماران هموفیلی دائماً در ترس از خونریزی زندگی می‌کنند. مدیر اجرایی Loncar Investments به بلومبرگ گفت.

درمان‌های جدید در این بخش قبلاً با قیمت‌های بالایی همراه بوده است که نشان‌دهنده هزینه بالای توسعه است. هنگامی که در سال 2019 تصویب شد، Zolgensma Novartis برای نوزادان مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی با قیمت 2.1 میلیون دلار فهرست شد. درمان Bluebird Bio برای اختلال خونی تالاسمی بتا، Zynteglo، زمانی که در اوایل سال جاری عرضه شد، 2.8 میلیون دلار قیمت داشت.

در برخی موارد، ژن درمانی های گران قیمت شکست خورده اند. داروی آلزایمر بایوژن، آدوهلم، اولین درمان جدید آلزایمر در تقریبا دو دهه اخیر که در ایالات متحده مورد تایید قرار گرفت، پس از اینکه درمان با قیمت 60000 دلار در سال فهرست شد و بیمه‌گران اثربخشی آن را زیر سوال بردند، در بازار شکست خورد.

میشل ووناتسوس، مدیر اجرایی بیوژن، در ماه می به دلیل این شکست از سمت خود کنار رفت.

FDA گفت Hemgenix با ارائه ژنی که می تواند فاکتورهای انعقاد خون از دست رفته را در کبد تولید کند، «پیشرفت مهمی را در توسعه درمان های نوآورانه برای افراد مبتلا به این بیماری نشان می دهد».

درمان‌های سنتی مستقیماً پروتئین‌های از دست رفته یا فاکتورهای انعقادی را تزریق می‌کنند که بدن برای تشکیل لخته و توقف خونریزی به آن نیاز دارد. تخمین زده می شود که حدود 16 میلیون نفر در ایالات متحده و اروپا به هموفیلی B مبتلا هستند، در حالی که هموفیلی A رایج تر، 5 برابر بیشتر است.

این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت اخبار روز ایران و جهان آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.

منبع

درباره ی aban_admin

مطلب پیشنهادی

هزینه های وام مسکن بلندمرتبه شاهد افزایش اجاره بها در سراسر بریتانیا است | نرخ بهره

به گزارش دپارتمان اخبار اقتصادی پایگاه خبری آبان نیوز ، این حکایت از دو بازار است: …