ژن درمانی 3.5 میلیون دلاری برای هموفیلی تاییدیه FDA را دریافت کرد

به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،

واشنگتن — تنظیم‌کننده‌های سلامت ایالات متحده روز سه‌شنبه اولین ژن درمانی برای هموفیلی را تأیید کردند، یک درمان یکبار مصرف ۳.۵ میلیون دلاری برای اختلال انعقاد خون.

سازمان غذا و داروی Hemgenix، یک درمان IV برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B، شکل کمتر شایع این اختلال ژنتیکی که عمدتاً مردان را تحت تأثیر قرار می دهد، پاکسازی کرد. در حال حاضر، بیماران IV های مکرر و گران قیمت پروتئینی را دریافت می کنند که به لخته شدن خون و جلوگیری از خونریزی کمک می کند.

داروساز CSL Behring قیمت 3.5 میلیون دلاری را مدت کوتاهی پس از تایید FDA اعلام کرد و گفت که داروی آن در نهایت هزینه های مراقبت های بهداشتی را کاهش می دهد زیرا بیماران خونریزی کمتری خواهند داشت و به درمان های لخته شدن کمتری نیاز دارند. به نظر می رسد که قیمت از چندین ژن درمانی دیگر با قیمت بالای 2 میلیون دلار بیشتر باشد.

مانند بسیاری از داروها در ایالات متحده، بیشتر هزینه درمان جدید توسط بیمه‌گران – نه بیماران – از جمله طرح‌های خصوصی و برنامه‌های دولتی پرداخت می‌شود.

پس از دهه‌ها تحقیق، ژن‌درمانی‌ها شروع به تغییر شکل درمان سرطان‌ها و بیماری‌های نادر ارثی با داروهایی کرده‌اند که می‌توانند جهش‌های موجود در کد ژنتیکی افراد را اصلاح یا اصلاح کنند. Hemgenix اولین درمان از این دست برای هموفیلی است و چندین داروساز دیگر در حال کار بر روی ژن درمانی برای شکل شایع تر این اختلال، هموفیلی A.

دکتر پیتر مارکس از FDA گفت: “تأیید امروز گزینه درمانی جدیدی را برای بیماران مبتلا به هموفیلی B ارائه می دهد و نشان دهنده پیشرفت مهم در توسعه درمان های نوآورانه است.”

این آژانس مشخص نکرده است که این درمان چه مدت کار می کند. اما CSL Behring گفت که بیماران باید از نظر کاهش خونریزی و افزایش لخته شدن برای سالها سود ببرند.

هموفیلی تقریباً همیشه مردان را مبتلا می کند و به دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته شدن خون ایجاد می شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدید کننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان دارند. در صورت عدم درمان، این بیماری می تواند باعث خونریزی شود که به مفاصل و اندام های داخلی از جمله مغز نفوذ می کند.

Hemgenix یک ژن فعال برای پروتئین لخته کننده را به کبد، جایی که آن ساخته می شود، می دهد.

طبق گفته FDA، هموفیلی B حدود 1 نفر از هر 40000 نفر را تحت تاثیر قرار می دهد و تقریباً 15٪ از مبتلایان به این بیماری را تشکیل می دهد.

FDA اعلام کرد که بر اساس دو مطالعه کوچک، از جمله یکی که نشان می‌دهد مصرف‌کنندگان دارو سطوح پروتئین لخته‌کننده را افزایش داده، نیاز به درمان استاندارد و کاهش 54 درصدی مشکلات خونریزی را تأیید کرده است.

در اوایل سال جاری، تنظیم‌کننده‌های اروپایی ژن درمانی مشابهی را برای هموفیلی A تأیید کردند. این دارو، از داروساز BioMarin، هنوز در FDA تحت بررسی است.

———

بخش سلامت و علم آسوشیتدپرس از بخش آموزش علوم موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می‌شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.

این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.

منبع

درباره ی aban_admin

مطلب پیشنهادی

سارایوو آلوده ترین شهر جهان را رتبه بندی کرد

به گزارش دپارتمان اخبار جهان پایگاه خبری آبان نیوز ، بر اساس آمار شرکت فناوری کیفیت …