آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار بین المللی پایگاه خبری آبان نیوز ،
دانشمندان از گله ای از گوسفندهای اصلاح شده ژنتیکی برای یافتن یک درمان امیدوارکننده برای بیماری مرگبار ارثی مغزی که کودکان خردسال را مبتلا می کند استفاده کرده اند. محققان مستقر در بریتانیا و ایالات متحده می گویند که کار آنها می تواند به تولید داروهایی برای کاهش بیماری باتن نوزادان منجر شود.
در بریتانیا، بیماری باتن بین 100 تا 150 کودک و بزرگسال جوان را تحت تاثیر قرار می دهد و از دو والدین بدون علامت که هر کدام حامل یک جهش ژن مغلوب نادر هستند، به ارث می رسد.
کودکانی که حامل دو نسخه از این ژن معیوب هستند، دچار از دست دادن بینایی، اختلال در شناخت و مشکلات حرکتی می شوند. تشنج و مرگ زودرس به دنبال دارد. پروفسور جاناتان کوپر از دانشکده پزشکی دانشگاه واشنگتن در سنت لوئیس، یکی از رهبران این پروژه گفت: «تأثیر آن بر خانواده ها ویرانگر است.
محققان ابتدا آزمایش‌هایی را با همکارانش در Collaborations Pharmaceuticals آغاز کردند که نشان داد موش‌های مبتلا به یکی از شکل‌های بیماری باتن، معروف به بیماری CLN1، می‌توانند با یک آنزیم از دست رفته درمان شوند.
پروفسور تام ویشارت، از مؤسسه Roslin دانشگاه ادینبورگ، که در آن از تکنیک های شبیه سازی برای ایجاد دالی گوسفند استفاده شده است، گفت: “این دلگرم کننده بود، اما ما نیاز داشتیم که این درمان را در مغزهای بزرگتر با ساختاری شبیه به مغز یک کودک آزمایش کنیم.” در سال 1996. «شما نمی توانید مستقیماً از آزمایشات موش به انسان تعمیم دهید. داشتن یک مدل متوسط بزرگتر مهم است.»
دانشمندان پروژه از تکنیک ویرایش ژن Crispr-Cas9 برای ایجاد نسخه ای از ژن معیوب مسئول CLN1 در گوسفند استفاده کردند. تخمدان‌های گوسفند از کشتارگاه‌ها جمع‌آوری شد، تخمک‌ها برداشته و بارور شدند. معرف‌های کریسپر برای ایجاد تغییرات لازم در CLN1 اضافه شدند و تخم‌ها سپس در گوسفند جایگزین کاشته شدند. دانشمندان توانستند گله کوچکی از گوسفند بسازند که هر کدام برای حمل یک نسخه کاربردی از ژن CLN1 مهندسی شده بودند.
ویشارت افزود: “اینها مانند والدین کودکان بیماری باتن، ناقلان بدون علامت هستند.” سپس می‌توانیم گوسفندهایی را پرورش دهیم که دو نسخه معیوب دارند. اینها به بیماری مانند آن کودکان مبتلا شدند و موضوع آزمایشات درمانی ما شدند.»
کودکان به این نسخه از بیماری باتن تسلیم می شوند زیرا فاقد آنزیمی هستند که توسط ژن های سالم CLN1 ساخته شده است. بدون آن، عملکرد لیزوزوم های بدن آنها، که مواد زائد تجمع یافته در سلول ها را بازیافت می کند، مختل می شود. این روند در بیماری باتن با مشکل مواجه می شود.
تحقیقات روی موش ها نشان داد که تزریق آنزیم از دست رفته به مغز باعث بهبود قابل توجهی شد. اما این گروه استدلال کردند که مستقیماً به آزمایش روی انسان ها عملی یا ایمن نبود.
کوپر افزود: “شما می توانید دو موضوع مهم را از دست بدهید.” “چگونه دارو را به مکان مناسب در یک مغز بزرگتر تحویل دهیم و چگونه دوز را افزایش دهیم.”
پاسخ‌ها با آزمایش‌هایی بر روی یک دوجین گوسفند پرورش‌یافته از گله Roslin با دو ژن معیوب CLN1 ارائه شد. این موارد نشان دهنده بسیاری از علائم بیماری است که انسان را تحت تاثیر قرار می دهد. با محاسبه دوز مناسب و مسیر رساندن آن به مغز گوسفندان، این تیم که تحقیقات آنها توسط مجله تحقیقات بالینی منتشر شده است، می تواند بهبودهایی را در بیماری آنها مشاهده کند.
دانشمندان می گویند که نتایج امیدوارکننده است، اما آنها تاکید می کنند که تحقیقات چندین ساله برای بهینه سازی درمان همچنان مورد نیاز است.
ویشارت گفت: “ما بینش های عظیمی به دست آورده ایم که روزی به توسعه درمان ها برای کودکان کمک می کند.” حرف او مورد حمایت کوپر قرار گرفت. ما هنوز راه زیادی در پیش داریم، اما گام بسیار مهمی برداشته ایم.»
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت اخبار روز ایران و جهان آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
