آبان نیوز انتشار آخرین خبرهای سیاسی اقتصادی اجتماعی ورزشی فناوری در آبان نیوز
به گزارش دپارتمان اخبار پزشکی پایگاه خبری آبان نیوز ،
واشنگتن — داروی مورد بحث برای بیماری لو گهریگ روز پنجشنبه تاییدیه ایالات متحده را به دست آورد.
Amylyx Pharmaceuticals گفت که سازمان غذا و دارو این دارو را برای بزرگسالان مبتلا به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک یا ALS تایید کرده است که سلول های عصبی مورد نیاز برای عملکردهای اساسی مانند راه رفتن، صحبت کردن و بلع را از بین می برد. این تنها سومین داروی مورد تایید ایالات متحده برای ALS است.
FDA تاییدیه را بر اساس یک مطالعه کوچک و در مرحله میانی استوار کرد که در آن به نظر می رسید بیماران در برابر بیماری ناتوان کننده کندتر پیشرفت می کنند. به طور معمول، FDA برای تأیید به دو مطالعه بزرگ یا یک مطالعه با نتایج «بسیار متقاعدکننده» نیاز دارد.
بررسی FDA به نقطه عطفی در بحث‌های گسترده‌تر درباره آژانس نظارتی تبدیل شده است، از جمله اینکه چقدر باید در هنگام بررسی داروهای بیماری‌های کشنده انعطاف‌پذیر باشد و چقدر باید به درخواست‌های بیماران و دیگر صداهای بیرونی اهمیت دهد.
دکتر کاترین لومن-هورث، متخصص ALS در دانشگاه کالیفرنیا سانفرانسیسکو گفت: “من فکر می کنم که این نشان دهنده توانایی FDA برای آسان بودن است و من فکر می کنم که نشان دهنده سرسختی زیادی از جانب بیماران و طرفداران ALS است.” این شرکت واقعاً تلاش کرد تا تمام تلاش خود را انجام دهد تا این داروی بالقوه امیدوارکننده را در اختیار بیماران قرار دهد.»
داروی Amylyx جدیدترین دارو در رشته ای از داروهای عصبی است که علیرغم داده های اثربخشی مشکوک تاییدیه FDA را کسب کرده است. این آژانس هنوز با دو تحقیق دولتی در مورد تایید داروی آلزایمر Aduhelm در سال گذشته مواجه است، که هنوز نشان داده نشده است که این بیماری را کاهش دهد.
آخرین تاییدیه داروی FDA مسیر بسیار پرتلاطمی را به بازار دنبال کرد، از جمله دو بررسی منفی توسط دانشمندان داخلی FDA، که نتایج این شرکت را “مرز” و “غیر متقاعدکننده” نامیدند. گروهی از مشاوران خارجی در ماه مارس از این نظر منفی حمایت کردند و با رای محدود به این دارو رای دادند.
اما FDA با فشار شدید بیماران ALS، طرفداران و اعضای کنگره مواجه شده است. در هفته های اخیر آژانس بیش از 1300 نظر مکتوب از جامعه ALS در حمایت از درمان دریافت کرده است.
زمانی که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) آنها را در ماه اوایل ماه برای بررسی مجدد داروی Amylyx تشکیل داد، این فوران کمک کرد. بار دوم، آنها از دارو حمایت کردند، 7-2. این رای الزام آور نبود، اما به نظر می رسید که در را برای تایید FDA باز کند.
چند نفر از اعضای پانل گفتند که در جلسه ای که در آن یکی از مقامات FDA درخواست کرد – و Amylyx تأیید کرد – که در صورتی که یک مطالعه گسترده و مداوم سود آن را تایید نکند، شرکت داوطلبانه داروی خود را از بازار خارج خواهد کرد، به آنها اطمینان داده شد.
انتظار می رود این مطالعه 600 بیمار در سال 2024 نتایج را گزارش کند. اما کارشناسان به مشکلات بالقوه بسیاری در چنین تعهد غیررسمی اشاره کرده اند. FDA و شرکت ممکن است در مورد اینکه آیا اطلاعات نهایی از دارو پشتیبانی می کند یا خیر، اختلاف نظر داشته باشند. یا شرکتی که در آینده دارو را خریداری می کند، ممکن است به تعهد آمیلکس احساس تعهد نکند.
داروی مبتنی بر پودر این شرکت ترکیبی از دو ماده قدیمی تر است: یک داروی تجویزی برای اختلالات کبدی و یک مکمل غذایی مرتبط با طب سنتی چینی. Amylyx مستقر در کمبریج، ماساچوست، این ترکیب را به ثبت رسانده است و می گوید این مواد شیمیایی با هم کار می کنند تا از سلول ها در برابر مرگ زودرس محافظت کنند.
برخی از بیماران ALS در حال حاضر هر دو دارو را جداگانه مصرف می کنند. اما انتظار می‌رود تایید FDA، بیمه‌گران را مجبور کند که این درمان را پوشش دهند و سوالاتی در مورد قیمت آن ایجاد کند.
Amylyx بلافاصله پس از اعلام FDA در روز پنجشنبه، قیمت دارو را اعلام نکرد.
لری فالینا، یکی از اعضای هیئت مدیره انجمن ALS که در سال 2017 به این بیماری مبتلا شد، در بیانیه ای ایمیلی گفت: “جامعه ALS ثابت کرده است که حمایت ما می تواند بر تصمیماتی که در مورد سلامت ما گرفته می شود تاثیر بگذارد.” این گروه 2.2 میلیون دلار در این زمینه سرمایه گذاری کرد. تحقیقات اولیه Amylyx و می‌تواند 3.3 میلیون دلار از سود این دارو را جبران کند.
———
متیو پرون را در توییتر دنبال کنید: @AP—FDAwriter
———
بخش سلامت و علم آسوشیتدپرس از بخش آموزش علوم موسسه پزشکی هاوارد هیوز حمایت می‌شود. AP تنها مسئول تمام محتوا است.
این خبر از خبرگزاری های بین المللی معتبر گردآوری شده است و سایت خبری آبان نیوز صرفا نمایش دهنده است. آبان نیوز در راستای موازین و قوانین جمهوری اسلامی ایران فعالیت میکند لذا چنانچه این خبر را شایسته ویرایش و یا حذف میدانید، در صفحه تماس با ما گزارش کنید.
